Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) to rzadka choroba kardiologiczna, która może prowadzić do śmierci, jeśli nie jest leczona. Badania kliniczne nad nowym lekiem, prowadzone przez prof. Grzegorza Kopcia z Ośrodka Chorób Krążenia Płucnego UJ w Krakowskim Szpitalu Specjalistycznym im. Św. Jana Pawła II, przyniosły bardzo obiecujące rezultaty, co budzi nadzieję u chorych.
„Wyniki kolejnego badania 3 fazy, ZENITH, dotyczącego nowego leku, ogłoszone 25 listopada 2024 roku, budzą wśród chorych na TNP nadzieję na poprawę efektywności leczenia – komentuje prof. Grzegorz Kopeć z Ośrodka Chorób Krążenia Płucnego UJ w Krakowskim Szpitalu Specjalistycznym im. Św. Jana Pawła II, który nadzorował badanie rejestracyjne nowego medykamentu.
Małgorzata Piekarska z Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół poinformowała, że badanie miało na celu ocenę skuteczności leku w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego.
Badanie, o którym mówi Małgorzata Piekarska ze Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół, miało na celu ocenę skuteczności leku w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego.
„Tętnicze nadciśnienie płucne to rzadka choroba kardiologiczna, nieleczona może prowadzić nawet do śmierci. W Polsce cierpi na nią około 1 300 osób, a każdego miesiąca diagnozowanych jest 8 nowych pacjentów. Obecne stosowane terapie w ramach programu NFZ mają za zadanie spowolnić chorobę, jednak nie dają możliwości całkowitego jej wyleczenia. Nowy lek ma być przełomową terapią, która ma zatrzymać chorobę” – powiedziała Piekarska.
Stopień zaawansowania niewydolności serca ocenia się za pomocą czterostopniowej klasyfikacji NYHA. Osoby cierpiące na niewydolność serca II stopnia mają utrudnione życie, ponieważ często nie są w stanie wykonywać aktywności fizycznych. W przypadku IV stopnia chorzy nie mogą wykonywać podstawowych czynności dnia codziennego, a czasem nawet wstać z łóżka.
Profesor Grzegorz Kopeć zaznaczył, że badaniem ZENITH objęto jedynie pacjentów o wysokim ryzyku zgonu i zaawansowanej chorobie, co oznaczało, że dotyczyło to osób o znacznie obniżonej sprawności fizycznej.
„W momencie włączenia do badania znajdowali się w III lub IV klasie czynnościowej. Dla porównania – w badaniach PULSAR i STELLAR uczestniczyli pacjenci w II lub III klasie czynnościowej, a więc o nieco mniejszym zaawansowaniu choroby” – powiedział prof. Kopeć.
W badaniu ZENITH oceniano skuteczność leku zawierającego sotatercept-csrk w zmniejszaniu ryzyka zdarzeń chorobowości lub śmiertelności u pacjentów z TNP w klasie czynnościowej III lub IV (według WHO). Wyniki wykazały istotne statystycznie i klinicznie znaczące zmniejszenie ryzyka zdarzeń chorobowości lub śmiertelności w porównaniu z placebo.
Celem badania było sprawdzenie, czy lek zawierający sotatercept-csrk może zmniejszyć ryzyko zdarzeń chorobowości lub śmiertelności u pacjentów z TNP w klasie czynnościowej III lub IV (według WHO), czyli u tych, którzy są narażeni na wysokie ryzyko śmiertelności. Badanie ZENITH wykazało, że lek faktycznie znacząco zmniejszał to ryzyko w porównaniu z placebo.
„Badania hemodynamiczne przeprowadzone wśród pacjentów wykazały obniżenie średniego ciśnienia płucnego, zmniejszenie częstotliwości hospitalizacji, zmniejszenie konieczności przeszczepów płuc, poprawę wyników w teście 6-minutowego marszu. Wyniki mogą zmienić standardy leczenia TNP, oferując pacjentom nową, skuteczną opcję terapeutyczną” – dodała Małgorzata Piekarska.
Badanie wykazało, że lek zawierający substancję czynną sotatercept-csrk zmniejszył ryzyko śmierci z dowolnej przyczyny, przeszczepu płuc oraz hospitalizacji związanej z pogorszeniem PAH. Wyniki badania zostały ogłoszone 25 listopada 2024 roku, pomimo że rozpoczęło się ono w 2021 roku.
„Śródokresowa analiza wyników (jeszcze przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych procedur) była tak korzystna, że specjalna komisja nadzorująca przebieg badania zdecydowała, że nieetyczne jest kontynuowanie przez chorych placebo i wszyscy chętni pacjenci powinni jak najszybciej otrzymać lek. Taka sytuacja zdarza się dość rzadko i świadczy o dużej skuteczności leczenia” – przekazał prof. Grzegorz Kopeć.
Zaznaczył, że ZENITH jest jednym z badań z „multiwersum sotaterceptu”. Wkrótce klinicyści spodziewają się wyników kolejnego badania z tej grupy o akronimie Hyperion, które pozwoli nam dowiedzieć się, jak wczesne stosowanie sotaterceptu wpływa na grupę pacjentów z TNP. Inne badanie – SOTERIA, w którym obserwowani są tylko pacjenci stosujący lek (bez grupy placebo) – pomoże odpowiedzieć na pytanie o długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo tego leku.
„Badanie ZENITH zostało zakończone wcześniej, na podstawie rekomendacji niezależnej komisji monitorującej dane, która uznała, że wyniki były wystarczająco przekonujące, aby ukończyć badanie. Mamy – jako Stowarzyszenie – ogromną nadzieję na szybką refundację leku” – stwierdziła Małgorzata Piekarska ze Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół.
Źródło dystrybucji: pap-mediaroom.pl
